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一次偶然发现,使公司将注意力转向N-乙酰半乳糖胺——一种能精准将小干扰RNA递送至肝细胞的靶向配体。这种物质是唾液酸糖蛋白受体的高亲和力配体,而该受体在肝细胞膜上具有高度特异性和高密度表达特性。这意味着,将N-乙酰半乳糖胺与小干扰RNA结合,就能实现肝脏的精准靶向递送。
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